小分子低氧疗法 HypoxyStat 可逆转雷氏症病变并延长寿命

近年来，以低氧为基础的治疗策略成为科研界的热门探索方向，有望成为对抗线粒体功能障碍引发的组织过氧（hyperoxia）问题的有力武-器，其中就包括罕见的神经代谢疾病——雷氏症（Leigh syndrome）。以往研究已证实，诱导系统性低氧可改善甚至逆转与组织过氧相关的病理变化。在众多研究中，Ndufs4基因剔除（Ndufs4 KO）小鼠作为目前最-广泛且可靠的雷氏症动物模型，能够高度重现该疾病的多项临床与神-经-病理特征，为深入研究雷氏症提供了关键支撑。

近期，发表于Cell的一项研究中，Blume等科研人员以Ndufs4 KO小鼠为研究对象，对一种创新的小分子低氧疗法——HypoxyStat展开全面评估。HypoxyStat是一种口服小分子药物，它能够显著增强氧与血红蛋白的结合亲和力，促使氧气解离曲线左移，从而在常氧环境下诱导系统性低氧（functional hypoxia）。研究结果显示，HypoxyStat 不仅成功延长了Ndufs4 KO小鼠的寿命，还使雷氏症典型的对称性神-经-病-变得到了显著缓解。

这一成果为线粒体疾病治疗领域带来了关键性突破，提供了一种即实用又具备良好可扩展性的低氧疗法，为预防或逆转与线粒体功能障碍相关的病变带来了前-所-未有的希望。

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Iba1 antibody [HL22] (GTX635363)

Kv1.2 antibody [HL3163] (GTX640673)

SOX2 antibody [HL1193] (GTX636505)

参考文献:

Cell. 2025 Mar 20;188(6):1580-1588.e11. doi: 10.1016/j.cell.2025.01.029.

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