FDA 重磅新规：药物安全评估向 “人类相关性” 全面转型

2025 年 4 月 11 日，医药行业迎来历史性转折点 —— 美国（FDA）正式发布《减少临床前安全性研究中动物实验的路线图》，宣布将在未来 3-5 年内逐步淘汰传统动物实验，转而采用类器官（organoids）和器官芯片（organ-on-a-chip）等 "新方法"（NAMs）重构药物研发安全评估体系。这一变革标志着医药监管从 "动物依赖" 向 "人类相关性" 的范式转型，将改写延续百年的药物研发规则。

破旧立新，告别动物实验旧时代

长久以来，动物实验在药物研发进程中占据核心地位，作为临床前研究的关键环节，为药物安全性和有效性提供初步数据支撑。然而，动物与人类在生理、代谢及基因层面存在本质差异，导致大量在动物实验中展现良好效果的药物，进入人体临床试验阶段后折戟沉沙。统计数据显示，约 94% 通过动物试验的药物，最终在人体临床试验中宣告失败，不仅造成巨大的时间、资金浪费，更严重延误患者获取有效治疗方案的时机。面对传统动物实验的诸多弊端，FDA 此次新规的发布可谓众望所归。

政策重构： "人类模型优先"

分阶段替代路径：

短期（2025-2026 年）：聚焦单克隆抗体（mAb）药物，减少灵长类动物长期毒性试验（从 6 个月缩短至 3 个月），启动试点项目允许药企提交类器官 / 器官芯片数据替代动物实验。

中期（2027-2028 年）：将应用范围扩展至小分子药物，建立联邦级毒理学数据库（CAMERA），推动国际监管协调。

长期（2029 年起）：动物实验成为 "例外"，仅用于新方法无法解决的特定问题，监管框架统一。

监管激励机制：

提交非动物实验数据的药企可享受快速审批通道和处方药用户付费法案（PDUFA）审评费用减免 30%，优先获得 "突破性疗法" 认定。

技术验证标准：

采用 "75/75 规则"，要求新方法在独立验证中对人类毒性反应的敏感性和特异性均达到 75% 以上，确保数据可靠性。

多元技术构建 “人类相关性” 评估新体系

（一）人工智能（AI）与计算机建模

AI 算法具备强大的数据挖掘、分析与预测能力，能够基于海量药物分子结构、理化性质、生物活性数据，精准模拟药物在人体中的吸收、分布、代谢、排泄过程（ADME），预测潜在毒性反应。通过构建复杂的生理药代动力学（PBPK）模型，计算机模拟还能优化药物剂量，精准评估不同人群（如儿童、老年人、肝肾功能不全患者）对药物的反应差异，为个性化用药提供有力依据。

（二）类器官技术

类器官是由干细胞或祖细胞在体外培养形成的三维细胞聚集体，能够高度模拟人体器官的结构与功能。以肝脏类器官为例，其内部细胞组成、组织结构及药物代谢酶表达模式与真实肝脏极为相似，可在体外精准重现药物的肝脏代谢过程，预测药物性肝损伤（DILI）等不良反应。

（三）器官芯片系统

器官芯片借助微流控、生物材料等前沿技术，在微小芯片上构建出具有特定生理功能的人体器官微系统，模拟器官的力学环境、细胞间相互作用及物质交换过程。通过将多个器官芯片进行串联，有望构建出能够模拟人体全身生理反应的 “芯片上的人体” 系统，全面、精准评估药物在体内的安全性与有效性。

行业变局： "技术生态重构"

药企战略转型

成本大幅削减：在传统单抗药物开发模式下，药企往往要承担高昂的成本开支，涵盖了动物实验、实验设施维护等多方面费用。相比之下，新兴的器官芯片与 AI 结合的模式，极大程度精简了实验流程，减少了对大量动物实验资源的依赖，让成本得到显著压缩。

效率显著提升：以往漫长的药物研发周期，严重制约着新药推向市场的速度。如今，器官芯片所具备的高通量筛选特性，能够快速对多种药物方案进行测试与评估，大大缩短了从药物发现到临床试验阶段的时间跨度，助力药企加速产品迭代。

尽享政策利好：为鼓励创新研发模式，FDA 出台了针对提交非动物实验数据药企的优先审评政策。药企借此不仅能规避大规模动物实验产生的巨额费用，还能加快药品审批进程，更早将产品推向市场。

技术生态崛起

硬件创新突破：借助微流控技术打造的多器官芯片系统，能够模拟出复杂且特殊的生理环境，如模拟微重力环境下的药物代谢过程，为航天医学等前沿领域提供了全新的研究工具。与此同时，相关国家标准的颁布，进一步规范了行业生产与应用标准，推动整个领域朝着规范化、标准化方向迈进。

AI 深度融合赋能：当 AI 平台与类器官技术深度融合，能够对海量的药物候选分子进行高效筛选与分析。通过强大的算法模型，可精准聚焦潜力的少数候选分子，极大地提升了药物靶点发现的效率，改变了传统药物研发中大海捞针式的筛选模式。

CRO 行业变革：随着新技术的兴起，传统以实验动物供应为主营业务的 CRO 企业逐步下滑。而专注于器官芯片技术服务的 CRO 企业，则凭借其创新性服务模式，迎来了业务的爆发式增长，成为行业新的增长点。

协同加速

国际合作深化：FDA 携手 EMA 共同组建 “跨大西洋新方法联盟”，旨在促进类器官、器官芯片等创新技术所产生数据在范围内的互认。在此带动下，多个国家积极跟进，加速相关技术在本国医药研发领域的应用，推动行业标准逐步走向统一。

资本踊跃涌入：随着器官芯片等创新技术在医药研发领域展现出巨大潜力，吸引了资本的高度关注。大量资金持续涌入该领域，推动市场规模迅速扩张，呈现出蓬勃发展的良好态势。

泽汇生物类器官整体解决方案：重塑药物研发的“人体化”未来

泽汇生物依托的类器官与器官芯片技术，打造覆盖药物研发全周期的“人体化”测试平台，为药企提供高仿生、高通量、高合规的解决方案。以“人类数据驱动研发”为核心理念，推动药企加速告别动物试验，迈向更高效、更伦理的药物创新纪元。

核心技术突破

• 高保真类器官建模：基于干细胞3D培养与生物打印技术，构建肝脏、心脏、肿瘤等多器官模型，细胞类型完整度>95%，精准还原人体组织微环境及功能特征。  

• 智能器官芯片系统：集成微流控技术与多组学分析，实现多器官联动模拟（如“肝-心-肾”芯片），动态监测药物代谢、毒性及疗效，数据维度较传统方法大幅提升。    

赋能精准医疗

方案同步支持肿瘤药敏检测、罕见病机制研究等场景，通过定制化类器官模型为每位患者提供专属治疗方案，实现高度个性化的精准用药指导。