细胞和基因治疗可以为患者提供“治本”的疗法，一次性解决疾病根源，而不是让患者接受长期的“治标”治疗，从而大大改善了患者的生活。许多细胞和基因治疗产品是针对罕见病的，因此细胞和基因治疗产品很多申请了加速审批。这些因素让细胞和基因治疗行业注入勃勃生机，并推动行业深入了解不断变化的法规要求，以便加快产品的上市进程。然而，要在不牺牲质量的前提下实现这些产品的商业化，行业和监管机构之间需要进行良好的合作和沟通。

病毒载体产品的特性
病毒载体是经过改造的病毒。病毒载体可以作为将遗传物质传递到细胞中的工具，在基因和细胞治疗中，用于治疗特定疾病。病毒载体需要保证完整，遗传物质才能够被运送到特定的组织中，进入靶细胞。腺相关病毒 (AAV) 基因组早在上世纪 80 年代就被分离和克隆。上世纪 90 年代，新型工程化 AAV 衣壳的重大进展和大规模生产的实现以及纯化效率的提高，使得基因治疗药物成为可能。其中，一款靶向肝脏的血友病 B 基因治疗药物已经成功，该药物采用了 AAV 载体工艺，并通过静脉注射给药。

此外，病毒载体生产十分依赖一次性技术。一次性技术是一个封闭的系统可用于多种生产平台，并且在多产品共线生产时可以有助于制定整体污染控制策略。确保一次性系统无菌对提供安全的药品至关重要。必须有相应的流程来确保所用的一次性生产设备已通过无菌验证，除了通过供应商审计对生产商进行资格认证外，还要评估无菌验证方案。