徕卡显微系统（上海）贸易有限公司
免费下载病例研究《术中OCT光学相干断层扫描辅助基因治疗》
检测样品：显微手术
检测项目：显微手术
方案概述：在2018年9月26日至2020年3月26日期间，对在辛辛那提眼科研究所（CEI）或辛辛那提儿童医学中心（CCHMC）接受基因增强疗法手术的患者的所有眼睛进行了回顾性连续病历审查，无论手术中是否使用术中OCT。
基因增强疗法是一种眼部基因转移方法，用于治疗当存在遗 传性疾病时，由于功能蛋白表现不足而导致的常染色体隐性 或X连锁性视网膜营养不良。1,2对于视网膜营养不良，遗传 缺陷会导致特定的视觉障碍（例如，先天性色觉缺陷、全色 盲、先天性静止性夜盲等）和/或视网膜退化（例如，光感 受器营养不良、黄斑营养不良、脉络膜营养不良和玻璃体视 网膜综合征）。当没有显性负性竞争或沉默效应时，治疗载 体的转染可以恢复一个或多个组织表现功能性蛋白产物的能 力，这可以恢复视觉功能或防止解剖学恶化。3,4已经尝试了 多种眼部基因转移方法，包括玻璃体内、脉络膜上和视网膜 下，这些方法的适用性取决于载体对目标组织的可及性和趋 向性、期望治疗区域的位置、大小和分布、对非目标转染的 担忧，以及利用眼睛的免疫特权以防止有害的医源性炎症反 应的必要性。
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