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我国科研人员在细胞与基因治疗领域取得新突破
2026年01月16日 11:15:04
来源：化工仪器网 点击量：3578
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)施均、熊海清团队利用自主研发的自体CD19 CART细胞，为常规免疫抑制剂治疗失败的AIHA患者提供了治疗新策略。
1月15日，中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)施均、熊海清团队利用自主研发的自体CD19 CAR T细胞，成功治疗多线药物失败的自身免疫性溶血性贫血(AIHA)患者，为常规药物治疗失败的患者提供了新的挽救性治疗方案。相关研究成果发表在《新英格兰医学杂志》。
自身免疫性溶血性贫血是一种因免疫系统异常导致红细胞破坏加速的溶血性贫血，主要表现为贫血症状和相关实验室检查异常。该疾病发病率和患病率均较高，约半数患者进展为复发或难治状态，会引起严重感染和脓毒症、血管栓塞等，致残、致死率高达20%。
据悉，目前国内尚无AIHA流行病学的数据，国外资料显示AIHA的年发病率为(0.8～3.0)/ 10万。其发病机制尚未完全明确。
而当前AIHA的治疗主要依赖糖皮质激素及多种免疫抑制药物的长期维持，整体疗效有限，且显著损害患者生活质量和长期健康。开发能实现临床治愈的创新疗法，已成为亟待解决的重大临床需求。
为此，研究团队率先建立了细胞免疫治疗新体系，利用我国自主研发的自体CD19 CAR T细胞进行治疗，取得了显著疗效与良好的安全性，患者实现了长期无药物治疗缓解。对于少数CAR T治疗后复发的患者，研究团队进一步采用BCMA×CD3双特异性抗体进行精准二次挽救治疗，同样取得了成功。
研究团队还为CAR T细胞治疗后疾病复发提供了清晰的基础免疫学解释，推动细胞免疫治疗从经验探索向机制引导的精准干预迈进。这一突破不仅为多线难治性患者带来福音，也为常规免疫抑制剂治疗失败的AIHA患者提供了治疗新策略。
素材来源：新华社
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