到2030年血友病用药市场有望达141亿元！未来基因治疗将成趋势
- 2024年04月18日 14:53:28来源：制药网点击：3267
【化工仪器网 行业百态】血友病作为一种遗传性出血性疾病，是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。业内人士表示，凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。
据相关预测数据显示，2023年中国血友病人数为14.4万人，但截至2022年9月，仅有30%的血友病人在接受治疗。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
据悉，在血友病治疗药物上，神州细胞自主研发的安佳因于2021年获批上市，为国内头款重组八因子产品，是用于罕见病甲型血友病患者治疗的蛋白质药物。此外，在2023年1月，安佳因适用患者群体扩围，其用于12 岁以下儿童血友病 A(先天性凝血因子 VIII 缺乏症) 患者出血的控制和预防适应症的补充申请获得批准。
业内人士指出，在治疗需求严重未被满足的国内市场，重组凝血八因子产品此前长期被拜耳、武田、辉瑞等国外企业垄断。安佳因是突破国外“封锁线”的产品，一经获批就迅速放量。数据显示，上市头一年，该产品销售额就达到1.34亿元，2022年达到10.23亿元，迅速破10亿大关。2023年，该产品全年销售额同比增长77%至17.8亿元，占公司总收入比重达94.33%。
除了神州细胞，2023年9月，国家药品监督管理局(NMPA)网公示，国药集团中国生物血液制品板块企业天坛生物所属成都蓉生药业有限责任公司(简称“成都蓉生”)研发生产的注射用重组凝血因子Ⅷ正式获批，该产品适用于血友病A患者出血的控制和预防。2024年3月15日，天坛生物在互动平台上表示，成都蓉生注射用重组人凝血因子Ⅷ在位于四川省成都市锦江区锦华路三段379号附10号重组凝血因子中试规模生产车间取得药品注册证书后，已实现了投产上市。
2023年8月，中国生物制药旗下核心企业正大天晴药业集团也收到国家药品监督管理局(NMPA)核准签发的《药品注册证书》，注射用重组人凝血因子Ⅷ(商品名：安恒吉 )被批准用于12岁及以上血友病A患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)出血的预防。
截至目前，国内已经获批8种国产血源性凝血八因子产品，4种进口重组凝血八因子产品和3款国产重组凝血八因子，以及一款进口单抗药品，还有两款长效凝血八因子已提交上市申请。
根据数据统计，我国血友病患者众多并且呈现持续增加的趋势，据估算，中国血友病用药市场预计2023年将达到55.2亿人民币，2030年将达到141亿人民币，期间年化增长率为22.5%。
未来对于血友病的疗法，有业内人士表示，基因治疗将成为一种趋势。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。据悉，目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
关注本网官方微信 随时阅读专业资讯
- 观业绩：昨日晚间又一批药企披露一季报，包括药明康德、复宏汉霖 2024-04-30 14:20:59
- 上市药企一季度“成绩单”正陆续揭晓。昨日(4月29日)晚间，又一批药企披露2024年一季报，包括药明康德、皓元医药、复宏汉霖、同仁堂等。
- 近七成中药公司实现业绩同比增长，头部表现亮眼！ 2024-04-29 14:56:47
- 据统计，截至4月28日，已有62家中药公司披露2023年年报，其中，近七成公司实现业绩同比增长。整体来看，头部公司表现亮眼，包括等众多公司均在2023年度实现了营收和净利润双增长。
- 科兴制药、复宏汉霖、百利天恒等不少药企出海业务逐渐步入收获期 2024-04-28 14:34:27
- 如近期，一大批药企密集披露2024年一季报以及2023年财报。在报告中不少药企表示，出海业务迎来收获期。
- 昨日12家中药企业集中披露一季报，营利双收的企业只有2家 2024-04-26 14:39:14
- 根据梳理，4月25日，有12家中药企业披露2024年一季度业绩报告，包括天士力、启迪药业、太龙药业、葵花药业、大理药业、亚宝药业、太极集团、步长制药、红日药业、桂林三金、东阿阿胶、盘龙药业。
- “AI＋”有望为医药产业带来新的增长点，国内药企纷纷入局 2024-04-25 15:03:20
- 提效降本，“AI制药”就是下一个黄金赛道！
版权与免责声明
- 凡本网注明“来源：化工仪器网”的所有作品，均为浙江兴旺宝明通网络有限公司-化工仪器网合法拥有版权或有权使用的作品，未经本网授权不得转载、摘编或利用其它方式使用上述作品。已经本网授权使用作品的，应在授权范围内使用，并注明“来源：化工仪器网”。违反上述声明者，本网将追究其相关法律责任。
- 本网转载并注明自其它来源（非化工仪器网）的作品，目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点或和对其真实性负责，不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时，必须保留本网注明的作品第一来源，并自负版权等法律责任。
- 如涉及作品内容、版权等问题，请在作品发表之日起一周内与本网联系，否则视为放弃相关权利。
