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基因“魔剪”进一步被证实 临床治疗效果好
2020年06月05日 11:35:13
来源：化工仪器网 点击量：6005
基因编辑，大家都对这个名词不陌生，在这个科技飞速发展的时代，基因技术的神奇确是每个人都有所耳闻的。基因编辑是一种相对来说，较为新兴的生物技术，能精确地对生物体基因组的特定目标基因，进行修饰。
【化工仪器网 科技前沿】基因编辑，大家都对这个名词不陌生，在这个科技飞速发展的时代，基因技术的神奇确是每个人都有所耳闻的。基因编辑是一种相对来说，较为新兴的生物技术，能精确地对生物体基因组的特定目标基因，进行修饰。
发展之初，开始的基因编辑技术，只能做到，把外源的或内源的基因遗传物质，没有定向地随机插入被试验的宿主基因组中，然后再定点编辑想要编辑的目标基因。其实，这项技术是依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”。这把剪刀可以在基因组中的特定位置，产生位点特异性双链断裂，从而诱导生物体修复双链断裂。
由于在这个修复的过程中很容易出错，会导致靶向突变，而这种靶向突变实则也就是基因编辑。一直以来，基因编辑技术由于能够高效率、有目标地对定点基因组进行编辑改变，实现直接改变病原细胞结构或自身免疫结构的效果。因此，这项技术在对人类细胞结构的研究、治疗、改良等方面，都展示出了无穷的潜力。
认识到基因编辑的强大功能后，人们开始加大力度进行投入。近些年，再加上与其相关技术的发展，基因编辑技术已经开始应用于基础理论研究和生产应用中。至今，在第三代基因编辑技术系列中，号称为“魔剪”的CRISPR/Cas9基因编辑技术不断和各项成果伴随亮相，加速了人们对其的了解。
毋庸置疑，这把魔剪已深入应用于各种临床研究中，此前各媒体均有多次报道。但是，一直以来，基因魔剪技术的运用也都处于研究和实验阶段，并没有在人身上证明它对于恶性肿瘤的治疗效果。
为了进一步证实CRISPR基因编辑在肿瘤治疗领域的可行性，科学家继而在患癌者身上进行了实际治疗。据科技日报消息得知，这个研究成果日前，以论文形式在《自然·医学》在线发表，展示了CRISPR用于肿瘤治疗的人体I期临床试验结果。据悉，该研究的试验对象是晚期非小细胞肺癌患者，科学家通过使用“魔剪”技术，编辑了非小细胞肺癌患者T细胞的PD-1基因，然后再回输到患者体内展开治疗。
经过专家介绍，目前，已入组的十一例经过常规治疗且无效的晚期患者，在接受基因编辑T细胞回输治疗后，均无出现三级以上的副作用。更为惊喜的是，这其中有3例接受治疗的患者已经达到了近两个月的稳定的疗效。此外，脱靶事件的中位突变频率仅0.05%。
如今，癌症是威胁人类生命的一大杀手，化疗、放疗等常规肿瘤治疗手段，往往都是杀敌一千，自损八百，对人体免疫系统会造成较大损伤。随着肿瘤免疫治疗和细胞治疗时代的开启，尽快开发创新的细胞生物治疗技术和产品也成为肿瘤患者和临床专家的共同期待。
那么，此番治疗已经证明了CRISPR基因编辑在肿瘤治疗领域的可行性，人们能否用这种前沿的基因编辑技术直接对抗恶性肿瘤呢？这些巨大的风险基因编辑是如何保证临床试验的准确性的呢？如果企业一旦剪错了一个基因，就容易导致出现脱靶风险。所以，人们需要在操作中更加谨慎，注意这种风险的主要表现为生殖细胞和胚胎干细胞编辑，并为癌症编辑成熟T细胞成体细胞方面的治疗，如此，这种技术的临床风险要小得多。
希望未来，基因编辑技术随着工艺流程的进一步优化，精度可以更好把控，并且，用于治疗的成本也可以明显下降。相信基因编辑技术不会令人们失望，将成为人们战胜病魔的利器。
资料来源：科技日报、百度百科
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