基因治疗会是下一个风口吗？
- 2018年03月26日 09:07:47来源：中国化工仪器网点击：8763
【中国化工仪器网 行业动态】 基因测序的的热度还没有过去，基因治疗又一次进入到了人们的视野之中，而这一次，中国作为领头羊的姿态走在了世界的前列。
2017年3月，杭州市肿瘤医院院长吴式琇也开始尝试利用基因编辑技术治疗癌症患者。1月21日，美国《华尔街日报》发表长文，评论了中国开始基因编辑人体试验之举，其中对吴式琇的试验进行了报道。
2月21日，美国全国公共广播电台网站刊登了题为《中国医生在癌症基因疗法领域处于地位》的文章，文章称，53岁的食道癌患者在杭州市肿瘤医院接受基因修复的试验性治疗。而这也正是吴式琇团队的一项针对各类癌症的新型治疗方式。
据了解，吴式琇的团队抽取食管癌患者的血液标本，通过高铁将其运送到安徽柯顿生物科技有限公司实验室，运用CRISPR技术将血液里的免疫细胞中影响肿瘤杀伤作用的基因删除，再将其回输入患者体内，希望被修饰过免疫细胞能够杀死肿瘤细胞，从而达到治疗目的。据消息称，现如今在中国的CRISPR研究中，除了食道癌，另外还有八项研究，相比之下，美国政府于2017年10月19日批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法(yescarta基因疗法)治疗特定淋巴癌患者。
据相关报道，2016年7月，四川大学华西医院肿瘤学教授卢铀团队宣布将开展“例”CRISPR–Cas9基因编辑人体临床试验，同年10月28日，首名癌症患者接受了经CRISPR技术改造的T细胞治疗。同时，又有报道称，早在2015年，位于安徽合肥的解放军第105医院就已经开始了CRISPR人体试验。
在基因治疗领域，中国的起跑并不算快。1963年，是DNA双螺旋结构发表十年，美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者乔舒亚·莱德伯格提出了基因交换和基因优化的理念。但由于对于基因的了解甚少，基因治疗历经了大量的失败。20世纪七八十年代，限制性内切酶、DNA连接酶和逆转录酶等相继被发现，基因重组工程技术得到发展，病毒载体出现，基因治疗的技术体系初步具备。1980年，克莱因在没有获得任何机构批准的状况下对两名危重患者实施了类似小鼠实验的基因治疗，但这次尝试未能获得成功。克莱因失败的尝试受到了广泛而严厉的指责和惩罚。但正是因为这次失败，让基因治疗被广大民众所熟知。这个事件后不久，NIH DNA重组技术指导委员会组建了基因治疗分委员会。这标志着美国开始从政府和管理层面关注基因治疗。但这次，中国走在了基因治疗的前沿，成为了世界基因治疗领域的领头羊。
是中国太激进？还是美国太保守？这个问题成为了各界人士关注的焦点。在受试者知情同意方面，中美两国在试验开始之前都会让患者签署知情同意书，保证患者的知情权。对于试验过程中出现的死亡事件，数据显示，目前，吴式琇的试验已有7例死亡病例，而他表示，患者死亡由其所患疾病所致，与试验本身无关，因此无需上报。另外，在新型治疗方式的人体安全性方面，吴式琇认为，挽救患者生命是重要的，目前他已编辑了10余位癌症患者的基因，未来计划在更多患者身上进行测试。
在现阶段，基因治疗无疑是一把双刃剑，并且由于该领域的不成熟性，在快速推进与保障安全性之间尚未找到理想的平衡点。但在关注风险的同时，更应该看其治疗成效。近年来，中国始终都在努力推动国内产业走上舞台。在基因治疗领域，激进也好，保守也罢，终的目的都是推动人类的健康良性发展。但就像文中提到的那样，在发展与进步的同时，更要在快速推进与保证安全性之间寻找到一个平衡点。
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