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增强版SsdAtox让基因疗法向更安全的方向发展
2026年03月25日 16:39:11
来源：化工仪器网 作者：小王 点击量：4378
近日，新加坡国立大学医学院科学家利用一种创新方法改进了紧凑型碱基编辑工具，有望促进更精准的DNA修正工具诞生，让基因疗法向更安全的方向发展。
基因编辑是一种革命性的生物技术，它就像是一把“基因剪刀”，通过特定工具对生物体基因组的特定DNA序列进行精确的插入、删除、修改或替换。理论上，这种技术可以对医学、农业科学、生态学带去重要影响，例如用于治疗遗传病、癌症，或是培育高产、低毒、耐储运的转基因作物，再或者用于濒危物种保护、基因功能研究……
然而基因编辑本身存在诸多挑战，其中不少是围绕相关技术的精度以及安全性展开的，因此长期以来，在基因编辑工具上不断突破是该领域的一个重要研究方向。
近日，新加坡国立大学医学院科学家利用一种创新方法改进了紧凑型碱基编辑工具，有望促进更精准的DNA修正工具诞生，让基因疗法向更安全的方向发展。
碱基编辑器凭借能在不切断DNA双链的情况下，修正单个碱基的错误的特点，被认为是相对更安全的基因编辑技术。但这项技术有个缺点——不少高性能碱基编辑器体积庞大，难以装入腺相关病毒(AAV)等常用的基因治疗递送载体，同时提升编辑效率也存在意外的DNA变异风险。因此，如何让碱基编辑工具变得更“紧凑小巧”、更安全是该领域的一个重要方向。
因此，研究团队选择了SsdAtox为研究对象。SsdAtox的天然体积约为常用碱基编辑器的三分之二，具备完整装入单个AAV载体的可能性，但与之相对的，其编辑效率低，且具有毒性。针对该问题，团队采取了两步走策略。
首先，团队借助人工智能，开发了蛋白质结构预测系统AlphaFold3，对SsdAtox的三维立体结构进行了精细分析，识别出K31酶中控制DNA进入活性位点的关键区域。并通过改变酶的特定位置扩大了这一“入口”，从而大幅提升酶的催化效率。解决了过去优化酶效率低、耗时长的问题。随后，团队开发了一套名为Trinity-Screen的三重筛选平台。该平台能够在细菌细胞内评估酶的编辑效率、造成有害的DNA双链断裂的风险以及对细胞是否安全无毒，从而筛选出效率和安全性上都达标的“目标”。
基于此设计出的增强版SsdAtox综合性能大幅提高的同时，还减少了不必要的DNA损伤与毒性。实验数据显示，较与原始SsdAtox相比，新SsdAtox的编辑效率提升了11.8倍，不必要的DNA损伤减少约一半，细菌细胞毒性降至1/10。
目前，该成果已经发布于最新一期《先进科学》杂志，感兴趣的读者可以自行查阅学习。
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