产前基因编辑改善了小鼠的肝功能，并防止了突变导致致命性肝病遗传性酪氨酸血症1型或HT1的小鼠亚群的新生儿死亡。

人类HT1通常出现在婴儿期，通常用尼汀和严格的饮食治疗。当治疗失败时，患者的肝脏可能会衰竭，或者他们可能会发展成肝癌。

宾州大学心血管医学副教授、研究共同负责人基兰·穆苏努鲁博士说:“我们使用碱基编辑来关闭致病基因突变的影响。”。“我们还计划使用同样的碱基编辑技术，不仅破坏突变的效果，而且直接纠正突变。“”

科学家们使用腺病毒载体，这种载体经常被用于基因治疗实验。由于过去的研究显示它们会引起免疫系统的问题，研究人员正在检查替代的递送方法，例如脂质纳米粒。

通过基因编辑降低血液中的胆固醇和脂肪水平，他们希望能够开发出一种预防心血管疾病的“疫苗”。他们计划研究它在其他疾病中的应用，包括那些基于肝脏以外器官的疾病。

Peranteau说:“在产前基因编辑被翻译到诊所之前，我在真理教的日子2需要做大量工作，包括调查更多临床相关的分娩机制，并确保这种方法的安全性。”。“尽管如此，我们对这种治疗肝脏和其他器官遗传疾病的方法的潜力感到兴奋，对于这些疾病，很少有治疗选择。"